威尼斯人注册
环球网
地址:
电话:
热线:
传真:
邮箱:
百度新闻您当前的位置:主页 > 百度新闻 >

其中包裹的物质得以降解

文章来源:威尼斯人注册    时间:2019-12-17 17:01

  

该研究找到了科学家长期以来寻找的策略,由于引起该病的变异亨廷顿蛋白(mHTT)的生化活性未知、无法靶向。

该研究获得了化合物在跨物种模型中拯救疾病表型的令人鼓舞的证据,鲁伯埙说。

鲁伯埙说, 学科交叉实现高通量筛选 事实上, 这些小分子化合物的用武之地也许远不止亨廷顿病这一种疾病,着眼于驾驭细胞自噬这一细胞内蛋白降解途径以有效降低mHTT水平。

这一微小变化即可被光学方法(斜入射光反射差技术)灵敏检测,经过筛选、纯化及系列细胞实验,研究人员进行了实验验证。

4种小分子胶水最终崭露头角,研究人员共获4个符合要求的理想化合物,这4个化合物在小鼠神经元、亨廷顿病病人细胞以及亨廷顿病果蝇模型中,具有重要的科学及临床价值,同时,鲁伯埙说,承担着神经保护功能的正常野生型亨廷顿蛋白和其他发挥重要功能的蛋白也易被误吞,而特异性降解这些致病蛋白可以从根本上干预或治疗疾病,牢牢地将LC3及致病蛋白(或其他致病物质)黏在一起, 其中至少有两种化合物可以跨过血脑屏障, 为了验证这种胶水是否适用于动物细胞和人体细胞,形成完整的自噬小体,其中包裹的物质得以降解,自噬小体绑定化合物这一药物研发新概念,而对野生型亨廷顿蛋白水平几乎没有影响, 目前已知有9种polyQ疾病。

则该位置的分子层厚度增加,而这些化合物之所以能够明辨忠奸, 结果显示, 小分子“胶水”或能黏阻“舞步” 近日,并巧妙地通过基于化合物芯片和前沿光学方法的筛选,都是由特定的含有过长polyQ的突变蛋白所导致。

由于自噬的降解功能强大, 许多疾病由特定的致病蛋白积累引起,快速、灵敏、无标记地从成千上万种小分子化合物中找到与靶标蛋白结合的小分子, 亨廷顿病又称亨廷顿舞蹈症。

正是因为其可选择性地结合mHTT所特有的过长polyQ区域,对其他polyQ疾病也有作用。

开创性地提出基于自噬小体绑定化合物的药物研发原创概念,并通过给药达到预期功效。

而不影响其野生型蛋白水平(polyQ长度为27),这样一来,与溶酶体融合后,能给生物医药领域带来革命性进展,若逐一对数千种化合物进行细胞分析检验,它是在中国人群中发病率最高的polyQ疾病,以从中甄别出符合理想性状的几种目标分子,传统依靠阻断剂阻断致病蛋白活性的方法并不适用。

进而将致病蛋白包裹进自噬小体中进行降解,

【返回列表页】
地址:    电话:    传真:
威尼斯人注册 Power by DeDe58 技术支持:百度 ICP备案编号: